La Chine traduit de plus en plus ses ambitions nationales concernant les organoïdes et les organes-sur-puce (O&OOC) en initiatives concrètes en matière de recherche, d’investissement et d’infrastructures industrielles. Comme l’a précédemment rapporté la Newsletter NAM hebdomadaire de Pro Anima (31 août – 4 septembre 2026), le 15e plan quinquennal chinois classe les technologies O&OOC parmi les technologies émergentes à promouvoir au cours de la période 2026 – 2030. Le plan sectoriel de développement de l’industrie pharmaceutique pour la même période, publié le 18 septembre par le ministère de l’Industrie et des Technologies de l’information ainsi que neuf autres autorités, appelle désormais spécifiquement à des avancées avec les O&OOC. Il identifie également l’évaluation de médicaments basée sur l’intelligence artificielle (IA) et utilisant des O&OOC comme une technologie devant faire l’objet d’une transition vers des applications concrètes.
Les développements récents à Nankin (capitale de la province du Jiangsu, dans l’est de la Chine) illustrent la manière dont cette orientation politique se traduit par l’expansion d’un écosystème de recherche et industriel :
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Le centre médical universitaire SingHealth Duke-NUS a lancé “SPADE” (Spatial Profiling and Disease Exploration), une plateforme de recherche interinstitutionnelle alliant expertise clinique et anatomopathologique à des compétences en biomédecine, en informatique et en science des données. Soutenue par une subvention de 6 millions de dollars singapouriens, cette initiative vise à étudier les mécanismes de développement des maladies et les raisons pour lesquelles les patient(e)s réagissent différemment aux traitements, avec pour objectif à long terme de traduire ces connaissances en diagnostics et thérapies plus précis.
Le projet SPADE est piloté par le National Cancer Centre Singapore, avec la codirection du Singapore General Hospital et de la Duke-NUS Medical School. Sa première collaboration industrielle associe l’entreprise 10x Genomics, l’objectif étant de renforcer les capacités en biologie spatiale.
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L’ISO (Organisation Internationale pour la Standardisation) élabore actuellement la norme ISO/CD 25591, intitulée « Systèmes microphysiologiques et organes-sur-puce — Jumeaux numériques et modélisation informatique », qui vise à établir un cadre normalisé pour les données et métadonnées générées par les OOC et les MPS. Ce projet de normalisation traite de la conception expérimentale, de la finalité des données, des métadonnées relatives aux dispositifs et aux essais, ainsi que des liens avec les modèles informatiques, y compris la traçabilité (provenance) et la gestion des versions de données.
Il vise à favoriser des données FAIR (Findable, Accessible, Interoperable, Reusable) et adaptées à une utilisation réglementaire, notamment pour leur intégration aux jumeaux numériques et à la modélisation informatique. Le projet aborde également la reproductibilité, avec des recommandations sur la conception des expériences et la communication des résultats. Après la consultation sur le projet de comité, clôturée le 4 septembre 2026, l’ISO/CD 25591 a été renvoyée au groupe de travail et approuvée pour enregistrement comme projet de norme internationale (DIS). Le projet reste en cours d’élaboration, sans date annoncée à ce stade pour son enregistrement en tant que DIS.
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L’IA transforme considérablement la découverte de médicaments. Toutefois, sa véritable valeur dépend de la qualité des données biologiques qui l’alimentent. Pour le Dr. Guan-Yu Chen, fondateur et PDG d’Anivance AI, l’avenir de la recherche biomédicale réside dans la convergence de l’IA, des OOC, de l’automatisation et de la biologie humaine.
Dans une nouvelle interview pour la revue trimestrielle du Comité scientifique Pro Anima Sciences, Enjeux, Santé, le Dr Chen explique comment ces technologies peuvent être intégrées au sein d’une infrastructure cohérente pour une recherche pertinente pour l’humain, tout en abordant les défis qui subsistent pour rendre ces approches plus reproductibles, plus extensibles et plus utiles à la prise de décision.
Des scientifiques du Broad Stem Cell Research Center de l’UCLA (University of California, Los Angeles) ont obtenu 4,9 millions de dollars de subventions de la part du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) afin de faire avancer les approches fondées sur les cellules souches pour traiter la perte de vision et l’infertilité.
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La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la lettre d’intention (LOI) de Curi Bio dans le cadre de son programme ISTAND. Cette étape réglementaire majeure rapproche l’entreprise de la qualification de son test de jonction neuromusculaire (JNM) 3D — basé sur des cellules iPSC humaines — en tant qu’alternative au test biologique de létalité chez la souris, actuellement utilisé pour mesurer la puissance de la toxine botulique (BoNT). Cette acceptation permet à Curi Bio de passer à l’étape du plan de qualification auprès du Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) de la FDA.
L’acceptation du projet de Curi Bio s’inscrit dans une dynamique plus large d’élargissement du portefeuille ISTAND de la FDA. En s’appuyant sur un recensement préalable effectué par le consultant Michael Phelan, Elliot Fisher, cofondateur et directeur commercial (CBO) de Curi Bio, a examiné la base de données DDT de la FDA en septembre 2026. Il a identifié 37 projets ISTAND rendus publics, dont 33 avaient fait l’objet d’une décision concernant la lettre d’intention (26 acceptés, 7 refusés et 4 en attente). Parmi les lettres d’intention acceptées, 20 concernent des modèles n’utilisant pas d’animaux.
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SystImmune Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des anticorps multispécifiques et des conjugués anticorps-médicament (ADC) de nouvelle génération, a annoncé que la FDA américaine a autorisé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour le SI-B037, un anticorps bispécifique ciblant l’immunosuppression ainsi que d’autres mécanismes synergiques. Cette autorisation de la FDA marque la première demande IND de SystImmune intégrant des NAM dans son dossier global d’évaluation non clinique de la sécurité et de recherche translationnelle.
« Nous avons eu recours à des systèmes d’organes-sur-puce et à des modèles de tissus humains primaires, plutôt qu’à des études de toxicologie animale conventionnelles », a déclaré le Dr Jahan Khalili, vice-président principal de la recherche chez SystImmune. « Ces modèles pertinents pour l’humain nous ont permis d’obtenir une lecture plus directe des effets d’une molécule conçue pour interagir avec de multiples voies biologiques humaines, le tout au sein d’un dossier non clinique fondé sur les NAM. »
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Turbine, une entreprise spécialisée dans la biologie virtuelle, a annoncé l’extension de sa collaboration avec Daiichi Sankyo suite au succès d’un programme initial de faisabilité visant à évaluer les capacités de modélisation prédictive de Turbine pour le développement d’ADC (conjugués anticorps-médicaments). Les deux parties utiliseront vLab™, la plateforme de biologie virtuelle de Turbine, pour réaliser des « Virtual Assays » (des expériences informatiques simulant des réponses biologiques dans une grande variété de conditions) afin d’accélérer les programmes de découverte d’ADC de Daiichi Sankyo tout en en réduisant les risques.
Cette collaboration jette également les bases d’un apprentissage itératif : les expériences simulées orientent la génération efficace de données, tandis que la validation expérimentale vient enrichir des modèles informatiques en constante amélioration. Chaque cycle intégrant une validation expérimentale (approche « lab-in-the-loop ») affine davantage les « Virtual Assays », créant un effet d’apprentissage cumulatif à mesure que les nouvelles données expérimentales renforcent la base de connaissances servant de fondement aux prédictions et décisions ultérieures dans le processus de découverte d’ADC.
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Si les signatures d’expression génique orientent le traitement adjuvant du cancer du sein, il n’existe aucun biomarqueur moléculaire validé pour le contexte néoadjuvant, où une prédiction précoce de la réponse pourrait éclairer les décisions thérapeutiques. Cette difficulté est accentuée par l’hétérogénéité intratumorale, car plusieurs sous-types malins peuvent coexister au sein d’une même tumeur et influencer la sensibilité au traitement.
Une équipe de recherche soutenue par le NCI (National Cancer Institute) a développé un outil d’IA appelé “BRIDGE” (BReast Intra-tumoral Deconvolution of Gene Expression) qui analyse les profils d’activité génique au sein d’une tumeur mammaire afin de prédire une réponse complète au traitement avant l’intervention chirurgicale. BRIDGE a été entraîné sur dix jeux de données transcriptomiques et testé sur 24 jeux indépendants couvrant différents sous-types. Six jeux de données supplémentaires, comprenant des lames histologiques pré-traitement colorées à l’hématoxyline-éosine et des données de réponse, ont été analysés pour évaluer les prédictions basées sur l’histologie.
Lire l’article dans Annals on Oncology (EN)
Les mécanismes et les causes de la métastatisation d’une tumeur — alors qu’une autre, apparemment similaire, ne métastase pas — demeurent parmi les questions majeures de la recherche sur le cancer.
Une nouvelle étude, menée par le laboratoire de György Marko-Varga (Université de Lund) en collaboration avec Istvan Nemeth (Hôpital clinique de Szeged) et l’équipe de Peter Horvath (Centre de recherche biologique HUN-REN), présente un flux de travail intégratif. Celui-ci associe la pathologie numérique basée sur l’IA à la protéomique spatiale pour orienter les stratégies de traitement personnalisé chez une jeune patiente atteinte d’un mélanome récidivant avec de multiples métastases. Leur analyse conjointe a permis une caractérisation approfondie de la biologie tumorale, contribuant ainsi à expliquer le comportement clinique de la tumeur.
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Lire l’article dans Precision Oncology (EN)
Des chercheur(e)s ont mis au point une plateforme d’organoïdes de gliomes du tronc cérébral (BSGO) dérivés de patient(e)s, reproduisant les caractéristiques clés des gliomes diffus de la ligne médiane porteurs de la mutation H3K27M, une tumeur cérébrale pédiatrique agressive et difficile à traiter. Grâce à des analyses multi-omiques et fonctionnelles, les chercheur(e)s ont identifié une dérégulation de la signalisation de l’activine comme mécanisme maintenant, au sein de ces tumeurs, un état de cellule souche similaire à celui des précurseurs d’oligodendrocytes.
Cette plateforme d’organoïdes a ensuite été utilisée pour un criblage de médicaments par voie intrathécale, permettant d’identifier une combinaison de trois médicaments comme stratégie thérapeutique potentielle. L’étude explore également le potentiel translationnel d’une thérapie personnalisée guidée par les organoïdes. Chez les patient(e)s atteint(e)s de gliome diffus de la ligne médiane, un traitement orienté par les organoïdes dérivés de leur propre tumeur a été associé à des réponses durables, tandis que le profilage protéomique du liquide céphalorachidien offrait un moyen complémentaire de surveiller les modifications moléculaires liées au traitement.
Lire l’article dans Cell Stem Cell (EN)
Malgré des avancées majeures dans les technologies de foie-sur-puce et d’organoïdes, la plupart des modèles hépatiques in vitro actuels restent limités. Un article récent soutient que ces limites sont fondamentalement d’ordre conceptuel plutôt que purement technique.
La bio-ingénierie inverse est présentée comme un cadre de conception unificateur pour les systèmes « foie-sur-puce ». Dans cette approche, le développement du foie humain sert de modèle directeur principal, plutôt que de considérer le phénotype hépatique adulte comme l’objectif final. L’auteur évalue de manière critique les sources cellulaires, les organoïdes hépatiques et les plateformes « foie-sur-puce » existants, démontrant que chacun d’eux ne reproduit que des aspects complémentaires mais partiels du développement hépatique. Il expose également les perspectives d’avenir, en mettant en lumière les systèmes multi-organes coordonnés sur le plan du développement, les repères développementaux quantitatifs, ainsi que le rôle émergent des jumeaux numériques basés sur l’approche multi-omique et de l’IA pour orienter et interpréter la conception des systèmes de foie-sur-puce.
Lire l’article dans Communications Biology (EN)
Les organoïdes dérivés de patient(e)s permettent d’établir des profils de réponse aux médicaments ex vivo pour la médecine de précision dans le cancer de la vessie, Huang et al., Precision Oncology
L’aptasensorique nanoplasmonique (technologie de pointe dans le domaine des biocapteurs) et suivi optique en temps réel des neurotransmetteurs dans des organoïdes vivants de tronc cérébral, Kim et al., ACS Nano
NIH : Nouvel outil PubMed visant à renforcer la réplication et la reproductibilité de la recherche
Inauguration des laboratoires de bio-ingénierie – 8 octobre 2026, 14h00 – 18h00, TechMed Centre, Université de Twente (Pays-Bas)
AI Days 2026 – « AI in biopharma : no longer theoretical » – 14 octobre 2026, salle Georgia, New York (États-Unis), format hybride
Symposium « The validation journey of NAMs : practical examples in toxicology » (3RCC & SCAHT) – 20 octobre 2026, 9h00 – 17h15, Berne, Centre de congrès Kreuz (Suisse)
Mise en œuvre de la feuille de route de la Commission européenne pour l’abandon progressif des essais sur les animaux pour les pesticides et les biocides (workshop ECHA & EFSA) – 21 octobre 2026, 9h30 – 17h30 (CEST) et 22 octobre 2026, 9h00 – 13h00 (CEST), Parme (Italie)