Nouvelles stratégies d’évaluation des risques avec les NAM, NAM Navigator, Modèles in vitro 3D de niches de moelle osseuse, et bien plus encore
Actus des méthodes non-animales
19 - 23 MAI 2025NEWS, RAPPORTS, PRISES DE POSITION
1. Un nourrisson atteint d’une maladie rare et incurable est le premier à recevoir avec succès un traitement de thérapie génique personnalisé
Dans une avancée majeure pour la médecine individualisée, un nourrisson diagnostiqué avec un déficit en carbamoyl-phosphate synthétase 1 (CPS1) — un trouble métabolique rare et souvent fatal — est devenu le premier patient à recevoir une thérapie génique personnalisée, adaptée à sa mutation génétique unique. Une équipe de chercheurs du Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) et de la Perelman School of Medicine de l’Université de Pennsylvanie a mis au point ce traitement à l’aide de la technologie d’édition génétique CRISPR.
“En tant que plateforme, l’édition génétique — reposant sur des composants réutilisables et une personnalisation rapide — annonce une nouvelle ère de médecine de précision pour des centaines de maladies rares, en apportant des traitements révolutionnaires aux patients lorsque le temps est un facteur critique : tôt, rapidement et sur mesure”, a déclaré Joni L. Rutter, Ph.D., directrice du National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) des NIH.
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2. NAMazing : Un air de déjà-vu — Pourquoi la science sans animaux est la nouvelle automobile
Le tournant technologique actuel dans les sciences de la vie — des tests animaux traditionnels vers les systèmes microphysiologiques (MPS) et l’intelligence artificielle (IA) — rappelle de manière frappante la transition historique de la calèche à l’automobile il y a plus d’un siècle. L’histoire ne se répète peut-être pas exactement, mais elle résonne souvent, en particulier lorsque des innovations révolutionnaires remettent en cause les normes établies.
Tout comme l’automobile est devenue synonyme de modernité, de mobilité et d’efficacité, les technologies sans animaux promettent une nouvelle ère de recherche biomédicale humaine, précise et éthique. Plongez dans l’analyse originale et éclairante du professeur Thomas Hartung.
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3. Évaluations de sécurité basées sur la science sans animaux : Nouvelle prise de position de l’AFSA
Malgré la règle du “dernier recours” du règlement REACH, des tests sur animaux obsolètes sont encore régulièrement ‘requis’, même lorsque des méthodes modernes, sans recours aux animaux, sont disponibles, scientifiquement valides et devraient être utilisées lorsqu’elles sont disponibles. Dans une nouvelle prise de position, l’AFSA (Animal-Free Safety Assessment) analyse les tests DIM (Difficult, Impossible, and Meaningless)) : des situations où les tests sur animaux sont techniquement irréalisables ou scientifiquement injustifiés, mais néanmoins exigés en raison de la rigidité réglementaire et de la logique de “cases à cocher” inhérente à la législation REACH.
L’annexe XI du règlement REACH était destinée à autoriser des dérogations et à soutenir des méthodes sur mesure, sans recours aux animaux. Cependant, des directives floues et une interprétation incohérente entravent souvent son utilisation efficace. Avec la prochaine révision de REACH, il est temps d’aller au-delà des cases à cocher et de garantir que les évaluations de sécurité soient véritablement fondées sur la science et sans recours aux animaux.
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4. Application des NAM pour l’évaluation non clinique de la sécurité des Candidats-médicaments
Un groupe de toxicologues de 11 entreprises pharmaceutiques a rassemblé des études issues de projets récents dans lesquels les modèles animaux seuls se sont révélés limités, voire inadéquats, pour les tests de sécurité. Dans une nouvelle publication, un sous-groupe de réflexion sur la sécurité de la Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques (EFPIA) / Groupe d’experts en développement préclinique (PDEG) a défini quatre catégories de candidats-médicaments pour lesquelles des approches in vitro alternatives sont applicables et ont également examiné les progrès réalisés dans l’utilisation de solutions de tests in vitro.
L’article met en lumière les nouvelles stratégies d’évaluation des risques, les initiatives et les consortiums favorisant le développement des NAM. Ce travail collectif vise à encourager l’utilisation des NAM pour une évaluation de la sécurité plus pertinente pour l’humain, ce qui devrait, à terme, conduire à une réduction des tests sur les animaux pour le développement de médicaments.
Lire la publication dans le journal Nature (EN)
INTERVIEWS, NOMINATIONS, RÉCOMPENSES
5. Prioriser les technologies centrées sur l’humain : l’engagement du nouveau directeur du NIH, Dr Jay Bhattacharya
Dans une récente interview sur Fox News, le nouveau directeur du NIH, Dr Jay Bhattacharya, a réaffirmé son engagement à prioriser les technologies basées sur l’humain dans la recherche biomédicale. “Il est très facile, par exemple, de guérir Alzheimer chez la souris. Mais cela ne se traduit pas chez l’humain.”
Regarder l’interview partagé sur linkedin (EN)
OUTILS, PLATEFORMES, APPELS
6. NAM Navigator : un répertoire sur la validation et l’acceptation des NAM
De nombreuses NAM (Nouvelles Approches Méthodologiques) ont été développées ces dernières années, mais leur adoption à grande échelle dans l’industrie reste limitée. En effet, l’adoption à grande échelle d’une nouvelle méthode ne se limite pas à son développement et à sa publication dans une revue scientifique. Elle implique également la standardisation et la validation de la méthode, en testant la robustesse et la reproductibilité du protocole sous-jacent.
ZonMw lance NAM Navigator : un portail de connaissances pour vous guider à travers les informations sur le développement, la standardisation, la validation et l’acceptation des NAM. Ce guide en ligne fournit les informations spécifiques nécessaires à chacune de ces étapes, favorisant ainsi l’utilisation à grande échelle des innovations sans animaux.
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7. ValNAM : Validation et mise en œuvre des NAM dans un contexte réglementaire
Cet appel à projets vise à valider des innovations sans animaux existantes dans un contexte réglementaire. Il est destiné à des consortiums comprenant au moins une organisation néerlandaise et une organisation allemande, incluant au moins une entité publique et une entreprise.
ZonMw financera la partie néerlandaise de 4 à 8 projets, avec un budget de 300 000 à 600 000 € par projet, pour un total maximal de 2,5 millions €. Date limite : 26 mai 2025 à 23h59.
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8. Crown Bioscience dévoile des modèles in vitro 3D de niches de moelle osseuse
Lors du congrès annuel 2025 de l’American Association for Cancer Research(AACR), une conférence internationale majeure consacrée à la cancérologie et au développement thérapeutique—Crown Bioscience, organisme de recherche préclinique spécialisé en oncologie et immuno-oncologie, a annoncé le lancement de sa plateforme 3D de niches de moelle osseuse 3D Bone Marrow Niche (BMN).
La plateforme BMN de Crown est conçue pour reproduire au plus près l’architecture native en intégrant des composants clés de la moelle osseuse (cellules stromales, cellules endothéliales et réseaux mésenchymateux-endothéliaux) dans des hydrogels bio fonctionnels. “Crown Bioscience est fier de dévoiler cette plateforme 3D BMN basée sur l’imagerie à haut contenu, permettant un criblage de médicaments à haut débit sur des cellules de patient(e)s, pour tester les toxicités et les tumeurs malignes à grande échelle”, a déclaré Ludovic Bourré, vice-président recherche et innovation.
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INDUSTRIES, BIOTECHS, PARTENARIATS
9. Tempus, AstraZeneca et Pathos s’associent pour développer un modèle en oncologie basé sur des données multimodales
Tempus a annoncé de nouveaux accords pluriannuels avec AstraZeneca et Pathos pour co-développer ce qui est décrit comme le plus grand modèle multimodal en oncologie.
Ce modèle sera entraîné sur les bases de données oncologiques anonymisées de Tempus et soutiendra la recherche en génération d’hypothèses biologiques, découvertes de cibles, et développements thérapeutiques. L’accord comprend 200 millions de dollars pour les licences de données et le développement du modèle.
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DÉCOUVERTES SCIENTIFIQUES & PROTOCOLES
10. Développement intégré pour analyser les structures 3D des organoïdes avec l’IA
Les organoïdes reproduisent fidèlement l’architecture et la fonction des tissus, offrant ainsi une opportunité précieuse pour étudier in vitro l’impact de perturbations externes. Toutefois, le criblage à grande échelle des effets de divers stress sur la morphologie et la topologie cellulaires dans ces systèmes restent un défi majeur.
Dans cette étude, les chercheurs présentent un processus basé sur l’intelligence artificielle, combinant segmentation multiniveau et analyse topologique cellulaire, afin d’analyser les modifications morphologiques et topologiques dans des cultures cellulaires 3D. Ce processus fonctionne à l’échelle nucléaire, cytoplasmique et globale de l’organoïde. Ils ont développé une interface intuitive, 3DCellScope, accompagnée d’un ensemble d’outils complets dédiés aux essais exploratoires sur des modèles organoïdes 3D. La robustesse et la polyvalence de cette approche sont démontrées à travers des preuves de concept, menées dans des conditions expérimentales bien connues, mais aussi sous facteurs de stress mécaniques peu explorés, tels que la microgravité.
Lire la publication dans Nature Methods (EN)
11. Complexification des modèles tissulaires avec la spatialisation temporelle dans les systèmes d’OoC
L’hétérogénéité spatiale est essentielle au développement des tissus humains et doit être intégrée dans les modèles in vitro pour maximiser la pertinence physiologique et le pouvoir prédictif. Des bioingénieurs de la Queen Mary University of London ont fait une avancée significative.
Dans leur dernière étude publiée dans le Journal of Tissue Engineering, ils décrivent comment ils ont développé et optimisé leur méthode pour obtenir une hétérogénéité spatiale de signaux bioactifs encapsulés dans des hydrogels dans des systèmes organes-sur-puce (OOC). Cette méthode permet d’induire une différenciation cellulaire contrôlée, applicable à de nombreux tissus et plateformes OOC.
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