Dr. Marco Straccia

Comité scientifique Pro Anima : Pouvez-vous, pour nos lecteur(rice)s, présenter votre parcours et expliquer ce qui vous a poussé à créer FRESCI ?

Nous avons toutes et tous un(e) ami(e) ou un membre de la famille atteint(e) d’une maladie, et la plupart d’entre nous tomberont malades tôt ou tard. Vieillir en bonne santé reste un privilège réservé à quelques-un(e)s. C’est la réalité que je constate autour de moi depuis mon plus jeune âge. Dès le lycée, j’ai décidé de me consacrer à la recherche biomédicale, avec comme objectif clair d’accélérer la mise au point de solutions thérapeutiques afin d’aider les patient(e)s qui n’ont pas d’options de traitement, qui n’ont plus d’espoir et/ou dont la qualité de vie est médiocre.

Dès mon arrivée en laboratoire, j’ai suivi une formation de neuroscientifique et j’ai travaillé sur plusieurs maladies neurodégénératives, telles que l’amyotrophie spinale, le glioblastome, la maladie d’Alzheimer et la maladie de Huntington, ainsi que sur la neuroinflammation de manière plus générale. Mon objectif était d’étudier les caractéristiques physiopathologiques de ces maladies et de tester des stratégies thérapeutiques allant des petites molécules à la thérapie cellulaire. J’ai utilisé plusieurs modèles tels que des systèmes acellulaires, des modèles murins, des cultures primaires, des lignées cellulaires et diverses cellules souches humaines, ainsi que des tissus humains dans plusieurs contextes expérimentaux et dans différents groupes de recherche européens.

Au cours de mon dernier contrat postdoctoral, j’ai pu constater à quel point la recherche fondamentale, lorsqu’elle est menée correctement, peut réellement générer de nouvelles solutions et offrir de nouveaux espoirs thérapeutiques aux patient(e)s. Cependant, j’étais frustré par l’inefficacité du système au niveau de diverses étapes du processus de valorisation. Le monde universitaire dispose de nombreuses connaissances de pointe, mais il manque principalement deux compétences essentielles :

• une compréhension de ce qui est réellement nécessaire en dehors du monde universitaire (nous voyons davantage d’interactions entre les associations de patient(e)s et les laboratoires pharmaceutiques et les chercheur(e)s universitaires, mais cela reste insuffisant) ;
• des compétences pour transférer des connaissances scientifiques de grande valeur dans une preuve de concept bien caractérisée qui puisse être facilement reprise par les acteurs extérieurs au monde universitaire (industries, décideurs politiques, régulateurs, etc.).

J’ai donc décidé de contribuer à cette activité de liaison. Je me suis rapidement rendu compte qu’en tant que scientifique, mon expérience dans ce domaine n’était pas suffisante pour relever un tel défi. C’est pourquoi j’ai suivi un MBA (maîtrise en administration des affaires) afin d’acquérir des connaissances sur le fonctionnement du monde en dehors du milieu universitaire. J’ai délibérément choisi un MBA généraliste, non axé sur les sciences, afin de comprendre clairement comment d’autres secteurs ont relevé des défis similaires, de l’automobile à la construction et bien d’autres encore. Je crois fermement à la dissémination croisée et à la nécessité de sortir de notre zone de confort. Cette expérience m’a fait comprendre que pour faire passer une solution du laboratoire aux patient(e)s, il faut bien plus que des connaissances scientifiques solides (bien sûr indispensables) et bien plus que des scientifiques. C’est à ce moment-là que FRESCI a commencé à prospérer en recrutant des personnes aux compétences variées pour relever un maximum de défis, tout en ayant une mission commune.

Comité scientifique Pro Anima : Quels liens FRESCI t‑elle tisse spécifiquement avec la Commission européenne (CE), en particulier avec les institutions impliquées dans la transition vers des innovations et une science plus pertinentes et sans recours aux animaux, telles que le Centre commun de recherche (JRC), l’ECVAM, ainsi que les agences réglementaires (ECHA, EMA, EFSA) ?

Chez FRESCI, nous travaillons véritablement à l’interface entre la science et la politique dans l’ensemble de l’écosystème européen. Notre collaboration avec la Commission et les différentes agences de l’UE ne consiste pas à faire du lobbying ou à mener des actions de plaidoyer informelles, mais à participer à des processus clairs et transparents qui contribuent à rendre l’innovation plus pertinente et plus efficace pour l’humain.

Nous essayons de faire le lien entre ce qui se passe sur le terrain, dans les laboratoires, les start-ups et les projets de recherche, et ce qui est discuté au niveau politique et réglementaire. En d’autres termes, nous faisons le lien entre les différentes couches du système, de la plus technique à la plus stratégique, afin d’aider les décideurs à avoir une vue d’ensemble de ce qui se passe réellement sur le terrain et de leur fournir des outils pratiques permettant une utilisation plus rapide des modèles basés sur la biologie humaine pour la santé humaine, depuis les applications d’évaluation de la sécurité jusqu’à leur utilisation pour renforcer le pouvoir de transposition des thérapies en cours de développement.

Concrètement, nous travaillons dans le cadre d’appels d’offres et nous soutenons et assistons la CE dans ses travaux dans le domaine des 3R et des initiatives qui cartographient et opérationnalisent les modèles basés sur la biologie humaine. La plupart des travaux que nous réalisons pour la Commission européenne sont accessibles au public, comme les revues biomédicales sur quatre domaines pathologiques, les rapports politiques et le BimmoH, qui sera très bientôt disponible. En substance, notre rôle consiste donc à relier les points, en aidant la transition vers une science plus pertinente et centrée sur l’humain à devenir quelque chose de concret, de coordonné et d’actionnable. Nous aimons vraiment aider à faire avancer les choses.

Comité scientifique Pro Anima : Il y a quelques semaines, FRESCI a livré BimmoH, la plus grande base de données hautement sélectionnée et alimentée par l’IA de modèles basés sur la biologie humaine, au JRC. Il s’agit d’une première mondiale. Pouvez-vous nous en dire plus sur cette plateforme, pourquoi et comment a t‑elle vu le jour ?

BimmoH est la première et la plus importante base de données publique, continuellement mise à jour et hautement spécifique sur les modèles expérimentaux basés sur la biologie humaine. Alimentée par une intelligence artificielle (IA) interprétable et l’apprentissage automatique (machine learning), elle est conçue pour structurer et consolider les informations sur les modèles qui soutiennent la recherche biomédicale.

Le projet est né d’un besoin très concret, celui de résoudre trois problèmes récurrents auxquels notre écosystème était confronté :

• La fragmentation : les connaissances sur les organoïdes, les organes-sur-puce et autres modèles in vitro et in silico avancés sont dispersées dans des articles, des référentiels, des protocoles et de la documentation parallèle, ce qui rend extrêmement difficile d’en avoir une vue d’ensemble ;
• L’adéquation à l’usage prévu : les utilisateur(rice)s, qu’il s’agisse de chercheur(e)s, de régulateurs ou des organismes de financement, doivent savoir quel modèle est approprié pour quel contexte décisionnel, et quelles preuves justifient son utilisation ;
• La facilité d’utilisation : les décideurs politiques, les évaluateurs et les développeurs ont besoin d’un moyen rapide et efficace pour naviguer dans cet ensemble massif et en constante expansion de preuves issues de la littérature scientifique.

BimmoH est conçu pour accélérer la sélection des modèles, la conception des études et les dialogues d’acceptation dans le domaine de la recherche sur la santé humaine. La plateforme rend les informations scientifiques sur les modèles pertinents pour l’humain accessibles, structurées et faciles à explorer. Différentes parties prenantes peuvent l’utiliser de différentes manières : les scientifiques et les chercheur(e)s peuvent trouver le modèle adapté à une maladie ou à un système organique donné ; les entreprises pharmaceutiques peuvent identifier les modèles prêts à être adoptés ; et les organismes de financement peuvent repérer les véritables lacunes, là où des modèles pertinents pour l’humain doivent encore être développés ou validés.

Quant à la manière dont cette idée a vu le jour, elle remonte en fait à plusieurs années. Vers 2018 – 2019, le JRC a lancé les premiers appels d’offres pour la cartographie de modèles basés sur la biologie humaine, et FRESCI a participé à quatre d’entre eux. Même à l’époque, nous pouvions déjà constater qu’au moment où un rapport était terminé, le domaine avait déjà évolué avec de nouveaux modèles, de nouvelles données et de nouveaux articles. Nous avons donc commencé à réfléchir : nous avions besoin d’un système plus en adéquation et en prise avec les évolutions, et pas seulement de rapports statiques.

Après avoir consulté de nombreux acteurs concernés, nous avons décidé de créer un outil public, accessible à l’ensemble de l’écosystème. Il ne s’agit pas d’un produit commercial, mais d’une plateforme facilitatrice. En 2021, avec mon ami François Busquet (d’Altertox), nous avons présenté cette idée à un membre du Parlement européen, qui a été convaincu par notre vision. La proposition a obtenu la note maximale de la Commission européenne, puis a été approuvée et financée. Ce projet pilote a finalement abouti, en 2023, à l’appel d’offres public géré par la Commission européenne, que notre consortium a remporté. C’est ainsi que BimmoH a vu le jour. Il s’agit donc véritablement du résultat d’un long travail collaboratif, né d’une vision commune : rendre la science humaine plus visible, plus connectée et, au final, plus influente.

“BimmoH est conçu pour accélérer la sélection des modèles, la conception des études et les dialogues d’acceptation dans le domaine de la recherche sur la santé humaine. Il rend les informations scientifiques sur les modèles pertinents pour l’être humain accessibles, structurées et faciles à explorer”

Comité scientifique Pro Anima : La feuille de route de la Commission européenne visant à supprimer progressivement les essais sur les animaux est attendue pour le premier trimestre 2026. Vous avez suivi le processus depuis le début et participé aux discussions. Quelles sont vos attentes concernant cette feuille de route et sa mise en œuvre ? Selon vous, quels sont les principaux défis à relever pour que cette feuille de route et sa mise en œuvre soient la plus effective possible ? Pensez-vous que l’UE pourrait s’inspirer d’autres initiatives telles que le FDA Modernisation Act ou la feuille de route de la FDA sur les anticorps ?

Tout d’abord, quant à savoir si l’Europe peut tirer des enseignements d’autres initiatives telles que le FDA Modernisation Act, je dirais en fait que ce sont les États-Unis qui ont beaucoup appris de l’Europe. Depuis des décennies, l’UE est à la pointe du développement d’approches sans recours à l’expérimentation animale, de la mise en place d’une base scientifique solide et de l’élaboration de lignes directrices par l’intermédiaire d’organismes tels que l’EURL-ECVAM. Ce que les États-Unis ont fait de manière très efficace, c’est de s’inspirer de ces idées, de les développer et d’aller plus vite : ils ont rationalisé le processus décisionnel, harmonisé les agences et soutenu le tout par un financement ciblé. Il y a donc effectivement des enseignements à partager, mais principalement en matière de rapidité, de coordination et de mise en œuvre.

En ce qui concerne la feuille de route de la Commission européenne attendue début 2026, j’espère avant tout qu’elle apportera enfin une certaine cohérence. Nous n’avons pas besoin d’une nouvelle déclaration d’intention de haut niveau, mais d’un cadre pragmatique et réalisable qui élimine la fragmentation

À mon avis, une feuille de route crédible devrait remplir trois fonctions :

1. Définir clairement les objectifs finaux pour chaque cas d’utilisation.
2. Définir concrètement « qui fait quoi et dans quels délais ».
3. Aligner le financement, les normes et les compétences afin que l’adoption puisse véritablement dépasser le stade des projets pilotes.

Il existe également des défis majeurs qui détermineront la réussite de la feuille de route :

• La validation et l’acceptation : passer d’une validation rigide au niveau de la méthode à une qualification basée sur le contexte d’utilisation, étayée par des ensembles de données comparatives fiables sur les performances ;
• Les normes et l’interopérabilité : nous avons besoin de modèles de données, d’ontologies et de listes de références communes pour que les preuves puissent être comparées et réutilisées ;
• Les incitations et les marchés publics : les appels à projets et les marchés publics bien conçus doivent clairement récompenser l’utilisation d’approches pertinentes pour l’humain ;
• Les compétences et capacités : nous devons améliorer les compétences des régulateurs, des décideurs, des organismes de financement et des promoteurs dans tous les États membres de l’UE et financer des centres de référence pour la formation et les études interlaboratoires ;
• Les infrastructures numériques : un soutien continu aux espaces de données partagés et aux outils d’IA tels que BimmoH est essentiel pour garantir l’actualité et l’accessibilité des données. Nous avons besoin ici de solutions centralisées, et non d’un nouvel exemple de fragmentation ;
• La clarté des procédures pour les PME : les start-ups qui développent de nouveaux modèles ont besoin de procédures prévisibles et simplifiées pour obtenir l’acceptation réglementaire.

L’expérience américaine nous inspire également par ses cadres réglementaires, ses directives sur le contexte d’utilisation et ses modèles de financement liés à une adoption concrète. Ces éléments créent un environnement propice à l’expérimentation et à l’adoption rapides des innovations, sans avoir à attendre des années de cycles de validation formels.

J’espère sincèrement que cette feuille de route permettra de transformer l’excellence scientifique européenne en une action coordonnée, en consolidant ce que nous avons déjà, en le rendant utilisable et en donnant à cette transition la rapidité et la clarté qu’elle mérite.

Comité scientifique Pro Anima : En ce qui concerne la voie empruntée par les États-Unis, compte tenu des décisions importantes et des annonces de financement faites par la FDA et le NIH, mais aussi en ce qui concerne d’autres régions du monde, comment analysez-vous et considérez-vous la compétitivité et la souveraineté de l’UE ? Les lois actuelles/récentes et/ou à venir (à savoir la loi sur les biotechnologies, la loi sur l’IA, la stratégie pour les sciences de la vie européennes…) actionnent-elles les leviers appropriés pour soutenir la compétitivité européenne dans cette course mondiale ?

L’Europe dispose d’une science et d’autorités de régulation de classe mondiale, mais nous devons désormais convertir cette force en un investissement rapide, efficace et de plus grande ampleur.

Tous ces documents stratégiques, feuilles de route et initiatives en cours constituent des mesures positives et opportunes. Ils témoignent d’une ambition et d’un leadership certains. Mais comme beaucoup de stratégies de l’UE, ils risquent de rester trop généraux. Ce qui importe désormais, c’est une mise en œuvre pragmatique, coordonnée et mesurable.

Nous devons mesurer le succès en fonction du délai de décision et des taux d’adoption, et pas seulement en fonction des documents produits. Si tel est le cas, je pense que l’UE peut jouer un rôle de premier plan à l’échelle mondiale.

Nous passons trop de temps à discuter et pas assez à agir. Si nous voulons être compétitifs au niveau mondial, nous devons mettre en œuvre ces cadres de haut niveau.

J’ai effectivement quelques idées sur ce qu’il faudrait faire dans notre écosystème, mais comme je le dis toujours, ce ne sont pas les idées qui résolvent les problèmes, mais leur mise en œuvre. Même si nous échouons, au moins nous aurons essayé. Je terminerai cette réponse en citant M. Mario Draghi : « Je ne sais pas quoi faire, mais il faut faire quelque chose ».

Comité scientifique Pro Anima : Comment voyez-vous l’avenir (à court et à long terme) de l’innovation et de FRESCI, et quel est votre plus grand espoir ?

Je pense que nous devrions commencer par définir ce que signifie réellement l’innovation, car il n’y a pas d’innovation si les choses ne sont pas adoptées et utilisées. À court terme, je constate un engouement certain pour les nouvelles technologies qui font leur apparition dans le domaine biomédical et dans celui des modèles pertinents pour l’être humain ; certaines sont déjà utilisées depuis un certain temps dans la recherche biomédicale universitaire. Il y aura beaucoup de battage médiatique autour des nouveaux outils et des avancées révolutionnaires, mais après cette première vague, ce qui comptera vraiment, c’est ce qui perdurera, ce qui sera adopté, ce qui aidera véritablement les chercheur(e)s et les régulateurs à prendre de meilleures décisions et, in fine, ce qui profitera aux patient(e)s qui attendent des solutions.

À long terme, je pense que la véritable transformation viendra des preuves hybrides, combinant des modèles basés sur la biologie humaine et la génération de données par l’IA. À mesure que les outils basés sur l’IA seront intégrés à tous les niveaux, ils accéléreront et normaliseront le développement de nouvelles thérapies, depuis la recherche préclinique jusqu’aux essais cliniques avancés et à la production industrielle. Nous observons déjà cette évolution dans le secteur privé, et les régulateurs commencent à réagir, par exemple avec de nouvelles directives telles que le projet d’annexe 22 sur les BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication).

L’IA n’est pas seulement une tendance ; elle est déjà en train de transformer la manière dont nous organisons et interprétons les connaissances. Utilisée à bon escient, elle peut nous aider à intégrer d’énormes quantités de données, à mieux comprendre les systèmes biologiques complexes et à rendre la science plus prédictive, plus fiable et plus reproductible.

Chez FRESCI, nous contribuons à cette transition sur trois fronts :

• Tout d’abord, grâce à l’intelligence des données : en développant des plateformes telles que BimmoH et en mettant au point des pipelines d’IA transparents pour la recherche, les politiques et les applications réglementaires ;
• Deuxièmement, grâce à une stratégie réglementaire : en aidant les promoteurs et les innovateurs à s’y retrouver dans les thérapies avancées et l’acceptation des méthodes sans recours aux animaux via des feuilles de route claires, basées sur des étapes clés ;
• Et troisièmement, grâce à ce que nous appelons l’orchestration de la science vers l’impact : où nous alignons les acteurs publics, privés et philanthropiques afin que la science de qualité se traduise systématiquement par de bons résultats.

Nous travaillons également sur des projets qui utilisent l’IA pour préserver et transférer les connaissances spécialisées, en particulier dans les domaines où les compétences sont rares et risquent de se perdre. C’est essentiel, car l’innovation dépend autant des personnes que de la technologie.

Quant à mes espoirs pour l’avenir, c’est assez simple : que dans les dix prochaines années, l’Europe normalise la prise de décision fondée sur les données basées sur l’humain dans les domaines de la recherche, de la réglementation et de l’industrie, et que nous passions de projets pilotes à la pratique, du potentiel à l’impact.

Je pense que ma devise pour l’écosystème européen de l’innovation devrait être celle de Léonard de Vinci : « non chi comincia, ma chi persevera » – ce n’est pas celui qui commence, mais celui qui persévère. C’est ainsi que naît la véritable innovation.

Il me semblait approprié de conclure en citant un autre Italien qui, comme tant d’autres innovateur(rice)s, a traversé les frontières et passé la dernière partie de sa vie en France.

Le Dr Marco Straccia est neuroscientifique, entrepreneur et expert en innovation biomédicale appliquée à l’être humain. Il est fondateur et PDG de FRESCI by Science & Strategy SL. Fort de plus de 23 ans d’expérience dans les domaines universitaire, de la recherche publique et de l’industrie, le Dr Straccia oeuvre à rendre l’innovation scientifique plus prévisible, durable et socialement impactante.

 

FRESCI est une agence de conseil en sciences de la vie qui fait le lien entre la science, les affaires et la politique grâce à l’intelligence des données. FRESCI aide les chercheurs, les entreprises et les institutions à transformer leurs découvertes en impacts concrets, qu’il s’agisse d’analyses de recherche basées sur l’IA, de stratégies réglementaires pour les thérapies avancées ou de méthodes non-animales pertinentes pour l’humain.